Lito Sousa recebeu remédio fora de ensaio clínico; entenda o uso compassivo

O tratamento experimental de Lito Sousa passou por um caminho de acesso individual, diferente da participação em um ensaio clínico. O uso compassivo procura atender uma necessidade assistencial em condições excepcionais. O ensaio, por sua vez, organiza a investigação de um produto segundo uma pergunta científica e um protocolo.

Essa diferença responde a uma dúvida prática: receber um medicamento experimental não significa, por si só, ter entrado em uma pesquisa. Também explica por que a autorização de uma pessoa não se estende automaticamente a outras com a mesma doença.

A regra brasileira distingue acesso individual e coletivo

A Anvisa apresenta três modalidades em sua página de programas assistenciais: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo. A RDC 38/2013 detalha os requisitos. Cada modalidade corresponde a uma situação diferente; a presença de um produto experimental é apenas um elemento comum.

O uso compassivo tem destinatário individual. O acesso expandido brasileiro atende um grupo e exige um estágio específico de desenvolvimento do medicamento. O fornecimento pós-estudo trata da continuidade para participantes que estiveram em uma pesquisa, conforme as condições aplicáveis. Não são etapas sucessivas que toda família percorre na mesma ordem.

No caso Lito, a descrição pública da Anvisa mencionou autorização excepcional, importação por pessoa física e ausência de representante do patrocinador no Brasil. Sem o ato individual completo, não é adequado enquadrar todo o procedimento no fluxo ordinário apenas porque a expressão “uso compassivo” apareceu na comunicação da família e da imprensa.

Os dados de um atendimento têm outra força científica

Uma observação clínica individual pode registrar um problema de segurança ou sugerir atividade do produto. Um ensaio estrutura antecipadamente os critérios de entrada, as medidas, os momentos de acompanhamento e as comparações. Isso altera a capacidade de avaliar se a intervenção explica uma mudança observada.

O artigo 7º da RDC 38 mantém essa distinção ao prever que os dados dos programas assistenciais não substituem os ensaios necessários ao registro. A informação coletada no cuidado tem utilidade; não assume automaticamente o alcance de um estudo desenhado para responder sobre eficácia.

A aplicação do composto em Lito abre uma fase de observação individual. O desenvolvimento científico do produto continua dependendo dos dados que forem produzidos e divulgados. Essa separação permite acompanhar a situação do paciente e, ao mesmo tempo, entender o que ainda precisa ser demonstrado para um uso mais amplo.

A pergunta científica organiza o ensaio

No ensaio clínico, o protocolo define participantes, procedimentos e medidas que serão examinadas. O produto pode ser administrado conforme grupos, etapas ou comparações. A escolha do desenho precisa estar relacionada ao conhecimento que se busca produzir e à proteção das pessoas envolvidas.

Participar não significa receber uma terapia de benefício já conhecido. Um estudo pode avaliar principalmente segurança ou comportamento da substância no organismo. O participante deve compreender a finalidade, o que será feito, quais são as alternativas e como pode retirar sua participação nas condições explicadas.

A Lei 14.874 exige análise ética prévia e estabelece que direitos, segurança e bem-estar do participante prevaleçam sobre interesses da ciência e da sociedade. Isso impede tratar a pessoa apenas como meio para produzir dados. A qualidade científica e a proteção individual precisam ser examinadas conjuntamente.

Há protocolos com partes diferentes. No cadastro do PRiSM, por exemplo, uma parte é observacional e outra envolve intervenção. A frase “participa de pesquisa” não informa qual delas se aplica. É o desenho concreto que esclarece atividades e expectativas.

Uso compassivo tem destinatário individual

A anuência para uso compassivo é pessoal e intransferível, conforme o artigo 13. Não admite formar grupos ou acrescentar pacientes à mesma solicitação. Assim, a existência de uma autorização individual não permite que outras pessoas usem o documento como permissão própria.

Essa característica não significa que apenas uma pessoa no mundo possa receber determinado produto. Significa que, no regime descrito, a solicitação e a avaliação são individualizadas. Outro paciente precisa de seu próprio enquadramento, documentação e decisão, sem garantia de resposta idêntica.

A gravidade da condição também não elimina todos os requisitos. É necessário avaliar risco e benefício e identificar a responsabilidade pelo produto e pelo cuidado. O termo “compassivo” expressa uma finalidade assistencial, mas não dispensa a estrutura necessária para conduzi-la.

Acesso expandido é outra modalidade brasileira

Na RDC 38, o acesso expandido se destina a grupo de pacientes e exige medicamento com pelo menos um estudo de fase III em desenvolvimento ou concluído para a indicação solicitada. A resolução permite incluir novos participantes no programa após sua anuência, observadas suas condições.

Essa definição brasileira precisa ser preservada ao traduzir material estrangeiro. Nos Estados Unidos, a expressão “expanded access” é usada pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora norte-americana, como categoria que também abrange acesso individual. Traduzir a expressão literalmente e aplicar automaticamente todos os requisitos brasileiros produz confusão.

O primeiro passo, portanto, é identificar o país e a modalidade do documento consultado. Uma página norte-americana pode explicar um pedido individual sob seu sistema sem descrever o programa coletivo regulado pela Anvisa. O vocabulário semelhante não iguala competência, formulário, prazo ou responsável.

Essa diferença tem consequência prática para quem organiza um pedido. Seguir instruções de outra jurisdição pode ser insuficiente para importar ou administrar um produto no Brasil. O fluxo precisa considerar onde o paciente será tratado e quais autoridades têm competência sobre cada etapa.

Fornecimento pós-estudo pressupõe participação anterior

A modalidade pós-estudo se relaciona à continuidade de acesso de quem participou de uma pesquisa, nas condições jurídicas aplicáveis. Não é uma via genérica para alguém que nunca integrou o estudo receber o produto apenas porque o ensaio terminou.

Também é preciso distinguir medicamento de todos os serviços associados. A definição de fornecimento não resolve, por si só, cada gasto com assistência, transporte ou estadia. Responsabilidades financeiras devem aparecer nos documentos próprios, sem depender de uma promessa verbal genérica.

Acompanhamento e informação são exigências do cuidado

As modalidades precisam de cuidado médico, informação compreensível e acompanhamento. A ausência de participação em um ensaio não torna dispensável documentar o uso, reconhecer riscos e esclarecer o que fazer diante de problemas. O acesso não termina na entrada física do produto no país.

A RDC 38 atribui responsabilidades ao patrocinador e aos médicos, inclui monitoramento e estabelece que dados de segurança dos programas assistenciais não substituem ensaios para registro. O acompanhamento pode contribuir com informação adicional, mas seu alcance depende da forma como os dados foram produzidos.

Uma experiência individual pode sugerir uma pergunta ou alertar para um problema. Ela não oferece automaticamente a comparação necessária para demonstrar eficácia. Esse limite é relevante mesmo quando o relato é verdadeiro e o benefício percebido tem grande importância para a pessoa e sua família.

Pesquisa e assistência podem se relacionar sem perder suas diferenças. A obtenção de dados em um cuidado individual precisa respeitar a finalidade autorizada e as regras aplicáveis, especialmente quando se pretende desenvolver uma investigação sistemática ou utilizar informações para outras pesquisas.

Crédito da imagem: quadro do vídeo Visto Americano para Piloto de Avião - Lito Sousa do canal Aviões e Músicas, de Toledo e Advogados Associados, publicado em 1º de agosto de 2022. Reprodução via Wikimedia Commons sob licença Creative Commons Atribuição 3.0. Conversão de JPG para PNG, sem corte ou alteração do conteúdo.